메디포스트 폐 치료제 뉴모스템 , FDA 희귀의약품 지정

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제대혈 줄기세포 이용한 기관지폐이형성증 예방치료제
임상시험 신속심사과정으로 진행… 세금 및 허가비용도 감면
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메디포스트(대표: 양윤선)는 현재 개발 중인 미숙아 발달성 만성 폐질환 예방 치료제 뉴모스템 (PNEUMOSTEM)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품(Orphan Drug)’으로 지정받았다고 12월 5일 밝혔다. 뉴모스템은 미숙아 사망과 합병증의 주요 원인인 기관지폐이형성증 예방 치료제로, 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 간엽줄기세포를 원료로 하고 있다. 메디포스트는 이번 뉴모스템의 희귀의약품 지정에 따라, 앞으로 미국 임상시험 시 신속 심사(Fast Track) 과정을 밟을 수 있고, 세금 및 허가 비용도 최대 50%까지 감면되며, 특허 여부와 관계 없이 판매 승인 후 7년간 판매 독점권을 보장받게 된다.

메디포스트는 2014년 하반기쯤 FDA에 뉴모스템의 제 1, 2a상 임상시험 계획 승인을 신청할 예정이다. 또한 뉴모스템이 전 세계에서 가장 까다로운 미국에서 희귀의약품으로 지정되면서, 유럽과 중남미 및 아시아 국가에서의 임상시험 및 허가 면에서도 긍정적인 영향을 받을 수 있을 것으로 메디포스트는 기대하고 있다. 희귀의약품은 대상 환자 수가 적음에도 대체 의약품이 없고 일정기간 판매 독점권이 보장되며 비교적 가격이 높아, 최근 들어 제약사 및 바이오 기업들이 적극적으로 개발에 나서고 있다.

시장조사기관 ‘데이터모니터’ 보고에 의하면 유럽의 경우 환자 1인당 연 평균 15~30만 달러를 희귀의약품에 지출하고 있으며, 미국의 바이오 의약품업체인 젠자임사(社)는 2010년 희귀의약품 분야에서만 1조 7천억 원의 매출을 올린 것으로 나타났다. 다른 일반 의약품들과 달리 뉴모스템은 미숙아 기관지폐이형성증 분야에 기존 치료제가 없고, 국내에서 제 1상 임상시험을 마치며 안전성과 잠재적 치료 효과를 일부 입증하는 등 신약으로서의 성공 가능성을 높게 평가 받아 이번에 희귀의약품으로 지정됐다.

이와 관련, 메디포스트 관계자는 “미국에서의 임상시험 전에 국내 임상시험 결과만으로 희귀의약품에 지정된 것은 이례적인 일”이라며, “보다 효율적인 임상시험 진행을 통해 전 세계 미숙아 기관지폐이형성증 환자들에게 더 빨리 도움을 줄 수 있게 되길 바란다”고 말했다. 뉴모스템은 현재 국내에서는 삼성서울병원 소아청소년과 및 서울아산병원 신생아과에서 공동으로 제 2상 임상시험이 진행되고 있다. 메디포스트는 국내에서도 뉴모스템의 제 2상 임상시험이 완료되면, 희귀의약품 지정을 추진해 곧바로 상용화 하는 것을 목표로 하고 있다.