폐질환 줄기세포치료제 개발단계 희귀의약품 지정

임상 2상 중인 ‘뉴모스템’, 행정 지원 및 조기 허가 기대
미숙아 기관지폐이형성증 예방 치료 기회도 확대

메디포스트(대표: 양윤선)는 임상시험 중인 미숙아 기관지폐이형성증 예방 치료제 ‘동종 제대혈 유래 중간엽 줄기세포 성분(주사제)’이 식품의약품안전처로부터 ‘개발 단계 희귀의약품’에 지정될 예정이라고 7월 29일 밝혔다. 이번 ‘동종 제대혈 유래 중간엽 줄기세포 성분(주사제)’은 메디포스트가 임상시험 중인 ‘뉴모스템(PNEUMOSTEM)’으로, 최근 식약처로부터 개발 단계 희귀의약품 지정?고시 예정 통보를 받았다. 기관지폐이형성증은 미숙아의 사망과 합병증 발생의 가장 중요한 원인이 되는 질환으로 매년 2천여 명의 환자가 발생하고 있으나, 현재까지 뚜렷한 치료 방법이나 허가 받은 치료제가 없는 실정이다.

메디포스트는 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 중간엽줄기세포를 원료로 이 같은 질환의 예방 치료제를 개발, 현재 삼성서울병원과 서울아산병원에서 제 2상 임상시험을 진행 중이다. ‘개발 단계 희귀의약품 지정 제도’는 희귀질환 환자의 치료 기회 확대와 치료제 연구 활성화를 위해 식약처에서 지난해 신설한 것으로, 이번 메디포스트의 지정이 제도 시행 이후 두 번째 사례이다. 희귀의약품 개발은 장기간 많은 투자가 필요하지만 개발 후 최종 허가 여부에 대한 예측이 어렵고 시장성도 낮아 그간 업계에서 개발에 애로사항이 많았으나, 이 제도로 개발 초기 단계부터 식약처의 지원을 받을 수 있게 됐다.

메디포스트 관계자는 “이번 개발 단계 희귀의약품 지정으로 사전 검토 수수료 면제 및 행정 절차 지원 등의 혜택을 받을 수 있고, 제 2상 임상시험 완료 후 조기 품목허가 취득도 기대할 수 있게 됐다”고 말했다. 또한 “개발 단계에서 희귀의약품에 지정되기 위해서는 해당 치료제의 의료적 중요성 및 제품화 가능성을 높게 평가 받아야 하므로, 혜택과 별개로 지정 자체만으로도 의미가 크다”고 메디포스트 측은 설명했다. 이번 지정에 앞서 ‘뉴모스템’은 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA)에서도 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정 받은 바 있으며, 현재 미국에서 임상시험 신청을 준비 중이다.

한편, ‘뉴모스템’은 2012년 보건복지부와 한국보건산업진흥원이 주관하는 ‘보건의료기술연구개발사업’의 ‘줄기세포 재생 의료 실용화 컨소시엄’ 연구 과제로 선정돼 국내 및 해외 연구비를 지원받고 있다.