북미 최대 희귀의약품 회의 국내 유일 초청

줄기세포 폐 치료제 뉴모스템 소개 및 공동 개발 협의
4/23~24일 미국서 열리는 2015 세계 희귀의약품 회의

북미권 최대 규모의 희귀의약품 분야 국제 회의에 국내 기업 중 메디포스트가 유일하게 초청됐다.

메디포스트(대표: 양윤선)는 4월 23일~24일(현지 날짜) 미국 워싱턴 D.C.에서 열리는 2015 세계 희귀의약품 회의(World Orphan Drug Congress USA)에 참가, 줄기세포 치료제 임상시험 현황 등을 발표한다고 밝혔다. 이번 행사에서 메디포스트는 미국 임상시험을 진행 중인 폐질환 치료제 뉴모스템(Pneumostem)의 작용 기전과 임상 현황 등을 발표하고, 공동 개발 등에 관해서 현지 제약사들과 협의할 예정이다.

뉴모스템은 미숙아 사망과 합병증의 주요 원인인 기관지폐이형성증 예방 치료제로, 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 간엽줄기세포를 원료로 하고 있다. 메디포스트는 지난달부터 미국에서 뉴모스템의 제1?2상 임상시험의 피험자 투여를 시작했으며, 국내에서는 최근 제2상 임상 피험자 투여를 완료했다. 이에 앞서 뉴모스템은 의료적 가치와 상용화 가능성을 높게 평가 받아 2013년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품에 지정, 각종 행정적 혜택과 함께 미국 내 독점 판매권을 확보하고 있다.

올해 5회째를 맞는 세계 희귀의약품 회의는 북미와 유럽 등의 정부기관과 다국적 제약사 및 바이오 기업, 학계, 연구소, 환자단체 등이 참석하며, 북미 및 중남미 희귀의약품 분야에서 가장 영향력 있는 행사로 알려져 있다.
이번 행사에도 FDA 등 의료 관계기관과 화이자, 젠자임 등 대형 제약사, 옥스포드대와 유타대 등 학계에서 대거 참석했다.

미국에서 희귀의약품은 대상 환자 수가 적음에도 가격이 높고 일정 기간 판매 독점권이 보장돼, 최근 들어 제약사 및 바이오 기업들이 적극적으로 개발에 나서고 있다. 이와 관련 이승진 메디포스트 미국법인장은 “뉴모스템의 미국 내 임상시험에 많은 글로벌 제약사들이 관심을 보이고 있다”며, “이번 회의를 통해 줄기세포 희귀의약품 분야의 해외 진출이 속도를 낼 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

뉴모스템은 삼성서울병원 소아청소년과 박원순?장윤실 교수팀과 공동 개발했으며, 2012년 보건복지부 ‘보건의료기술연구개발사업’의 ‘줄기세포 재생 의료 실용화 컨소시엄’ 연구 과제로 선정돼 국내외 임상시험 비용 등 연구비를 지원받고 있다.